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UCB新药Fintepla有望为罕见癫痫患者带来新生!
发布日期:2026-01-03 23:11    点击次数:78

近年来,癫痫的治疗逐渐受到重视,尤其是针对一些罕见病症的研究进展引人瞩目。最近,UCB公司宣布其新药Fintepla在超罕见细胞周期依赖激酶样-5(CDKL5)缺乏症的临床试验中取得了显著成果,这一消息无疑为众多患者家庭带来了新的希望。

CDKL5缺乏症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响女性,发病率约为每40,000到60,000个活产中有1个。该病症的患者通常在婴儿期就开始出现癫痫发作,伴随显著的发展迟缓,导致智力、运动、视觉及睡眠等多方面的障碍。癫痫发作的中位年龄为六周,这使得患者家庭面临巨大的心理和生活压力。

UCB公司在最近的临床试验中,针对87名年龄在1到35岁之间的CDKL5缺乏症患者进行了研究。结果显示,接受Fintepla治疗的患者在可计数运动性癫痫发作频率(CMSF)上实现了47.6%的减少,而安慰剂组仅为2.8%。这意味着,Fintepla在有效控制癫痫发作方面展现出了良好的疗效。

值得注意的是,Fintepla还在改善患者的生活质量方面表现出色。在临床全球印象改进(CGI-I)量表上,研究者评估发现38%的Fintepla患者有“明显改善”或“非常明显改善”,而安慰剂组仅为7%。这表明,Fintepla不仅能减少癫痫发作的频率,还能提升患者的整体健康状况。

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Fintepla于2020年首次获得批准用于治疗Dravet综合症(DS),这是一种影响约20,000名患者的罕见重度癫痫。随后,Fintepla在2022年扩展至Lennox-Gastaut综合症(LGS),该病症影响约48,000名患者。随着此次在CDKL5缺乏症中的积极试验结果,Fintepla的适应症范围有望进一步扩大。

UCB公司表示,将尽快向监管机构申请Fintepla在CDKL5缺乏症中的批准。此举不仅为患者提供了新的治疗选择,也为UCB的市场发展注入了新动力。公司在2023年的销售额持续增长,Fintepla的积极表现将进一步提升其市场竞争力。

对于患者及其家庭而言,Fintepla的上市可能会改变他们的生活。频繁的癫痫发作不仅影响患者的健康,还给家庭带来了巨大的经济和心理负担。Fintepla的成功应用,有望为这些家庭带来缓解,帮助他们重拾生活的希望。

总的来说,UCB在癫痫治疗领域的最新进展,特别是Fintepla在超罕见CDKL5缺乏症中的临床试验结果,展示了制药公司在应对罕见疾病方面的努力和成果。随着新药的不断研发,未来或许会有更多患者能够获得更好的治疗。

注:本文内容仅供科普参考,不构成专业医疗建议,如有健康问题请咨询专业医生。

发布于:北京市

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